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Nature观点文章NIH发起人类体细胞

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咸姐

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遗传因素是大多数人类疾病(包括遗传性、传染性和恶性疾病)的主要诱因,因此,一直以来,生物医学科学都有一个长期目标,即开发一种方法以修改患者的基因组,从而实现纠正致病突变、使入侵病原体的基因组失效、武装免疫细胞攻击肿瘤以及提供无数其他治疗机会。在某些情况下,单纯的基因添加就具有治疗价值;但在更多的情况下,必须对患者的基因组进行编辑才能获得治疗效果。不容否认,人类基因组经历的从“读”到“写”的转变为改善人类健康提供了新的机会。

在过去的几十年里,用户可编程的基因组编辑技术得到了稳步的发展,并得到了测试、改进和实施,包括同源重组、锌指核酸酶(ZFN)、巨核酸酶和转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)。近些年,来自细菌免疫途径的工程分子机制CRISPR及CRISPR相关蛋白(CRISPR-Cas体系)的出现彻底改变了基因组编辑。尽管进展是顺利的,但是在治疗性基因组编辑的变革潜力得以充分实现之前,挑战仍然存在。

在过去6年里,美国国立卫生研究院(NIH)拨款约1.9亿美元支持体细胞基因组编辑联合会(SCGE联合会,目前包括来自38个机构的72名主要研究人员,正在进行45个不同的整合良好的项目),旨在加速开发更安全、更有效的方法来编辑患者体内疾病相关体细胞的基因组,哪怕是针对难以触及的组织。

年4月7日,来自美国威斯康星大学的KrishanuSaha和麻省大学的ErikJ.Sontheimer团队在Nature上在线发表题为“TheNIHSomaticCellGenomeEditingprogram”的观点,介绍并讨论了SCGE联合会的计划——开发新方法以诱导和评估基因组编辑,并确定人类细胞中基因组编辑的下游功能后果;以一种严谨且创新的方法,通过对小动物和大型动物的第三方测试对技术进行验证;可视化SCGE工具包及其应用所产生的知识,以加速同行对各种疾病的新疗法的临床开发。

基于体细胞基因编辑领域的现状,年,NIH与一系列利益相关者达成共识,该领域需要新的基因组编辑系统、传递系统和生物系统来衡量各种基因组编辑策略的安全性和有效性。年,SCGE联合会应运而生。

对于SCGE联合会而言,编辑生殖细胞以及体外细胞的方法都是被排除在他们的目标之外的,他们严格


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