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解读2020年诺贝尔化学奖

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艾曼纽·夏蓬迪埃(EmmanuelleCharpentier),年生于法国。年法国巴黎巴斯德研究所博士。现任德国马克斯·普朗克病原学研究室主任。在CRISPR的发展中,其主要的贡献在于发现Cas9蛋白的活性仰赖tracrRNA。

珍妮佛·杜娜(JenniferA.Doudna),年生于美国。年博士毕业于哈佛医学院。现任美国加州大学伯克利分校教授、霍华德·休斯医学研究所研究员。她与EmmanuelleCharpentier博士共同发现Cas9的切割作用和crRNA的定位作用,并将crRNA与tracrRNA可以融合成单链引导RNA(sgRNA)。

EmmanuelleCharpentier和JenniferA.Doudna发现了基因技术中最先进的分子工具之一—CRISPR/Cas9基因剪刀。利用这些技术,研究人员可以极其精确地改变动物、植物和微生物的DNA。这项技术对生命科学产生了革命性的影响,正在为新的癌症疗法做出贡献,并可能使治愈遗传疾病的梦想成为现实。

CRISPR的全称是ClusteredRegularlyInterspacedShortPalindromicRepeats,中文翻译为“规律成簇的间隔短回文重复”。

如果研究人员想要了解生命的内部运作方式,他们需要修改细胞中的基因。这曾是一项耗时、困难甚至不可能完成的工作。利用CRISPR/Cas9基因剪刀,现在可以在几周的时间内改变生命密码。

诺贝尔化学委员会主席ClaesGustafsson说:“基因工具有着巨大的力量,它影响着我们所有人。它不仅彻底改变了基础科学,而且导致了创新作物,并将导致突破性的新医学疗法。”

在科学界,这些基因剪刀的发现是出乎意料的。在EmmanuelleCharpentier对化脓性链球菌(对人类危害最大的细菌之一)的研究中,她发现了一种之前未知的分子——tracrRNA。她通过研究表明,tracrRNA是细菌古老的免疫系统CRISPR/Cas的一部分,它通过裂解病毒的DNA来除掉病毒的武器。

Charpentier在年发表了她的研究。同年,她开始与JenniferDoudna合作,Doudna是一位经验丰富的生物化学家,对RNA有着丰富的知识。他们一起成功地在试管中再造了细菌的基因剪刀,并简化了剪刀的分子组成,使其更容易使用。

在一个划时代的实验中,她们对基因剪刀重新编程,让其在自然形态下可以从病毒中识别DNA,而且Charpentier和Doudna证明,基因剪刀可以很好地被控制,从而可以在预定的位置切割任何DNA分子。DNA被切割的地方就很容易重写生命的密码。

自年Charpentier和Doudna发现CRISPR/Cas9基因剪刀以来,这种工具被使用的次数激增。它促成了基础研究中的许多重要发现:植物研究人员已经能够培育出耐霉、害虫和干旱的作物。在医学方面,新的癌症疗法的临床试验正在进行,能够治愈遗传疾病的梦想即将实现。基因剪刀把生命科学带入了一个新时代,并在许多方面给人类带来了最大的利益。




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