DNA几乎蕴含了生物全部的遗传物质,所有的生命形式都可以追溯到DNA的编码。
可是,随着时间的推移,由于某些环境因素,DNA会出现复制错误,医学上称为突变。这些突变可以遗传并最终在某一代以癌症或其他遗传疾病的形式表现出来。
如果有一种方法可以像编辑电子邮件一样重写DNA的编辑错误呢?突然间DNA的复制错误全部消失了并且重新获得生物学意义,就像它从未存在过一样,癌症也会随之消失。
这就是过去几年备受瞩目的基因编辑技术的基本概念。这种基因编辑技术被称为CRISPR,它可以纠正DNA中的复制错误,从而为遗传病和癌症提供治疗方法。
基因“剪刀”阻止细胞癌变和遗传
西雅图FredHutchinson癌症研究中心干细胞和基因治疗项目主任HansPeterKiem博士说:“CRISPR技术本质上像是一把剪刀,可以在非常精确的位置切割DNA。尽管CRISPR不是现有的唯一基因编辑工具,但它比其他方式更灵活,更实用,设计起来更容易。”
HansPeterKiemCRISPR的精确性和便捷性使科学家们希望,这种技术能够为遗传性疾病提供治疗手段,将突变有效地从DNA代码中切除,纠正的遗传密码,让细胞可以继续正常地生存和繁殖,基因突变也不会遗传给下一代。
癌症情况更为复杂
虽然编辑癌细胞的DNA是有可行性的,但由于根据特定的致癌基因突变,编辑过程会非常复杂,并且需要多次校正。在癌症这样的疾病中,情况变得更加复杂,在这种疾病中,单个细胞中的基因突变会导致肿瘤的生长,如果不加以控制,可能会扩散到身体的其他部位。
将所有癌细胞的错误突变全部修复,从理论上来说并非是不可能的,但说这项技术尚未达到那个水平。
基因剪切技术的临床应用
到目前为止,CRISPR技术在编辑胚胎DNA以消除遗传疾病方面已经显示出许多前景。某些国家正在使用CRISPR来修改出现了突变的受精卵,使其发育成一种没有遗传疾病的健康生物。如果遗传错误没有传播,遗传疾病就不会出现。
癌症最新的治疗手段——CAR-T疗法是通过取出患者自身的免疫细胞(T细胞),使用CRISPR重新编程它们,然后将这些细胞注入患者体内以对抗癌症。这种个性化的免疫治疗方法已被用于治疗某些白血病和淋巴瘤患者。
T细胞是人体免疫系统的一部分,可在实验室中进行修饰,添加一种称为嵌合抗原受体或CAR的特殊受体。然后将这些经修饰的T细胞输注回患者,修饰后的CART细胞会迅速开始攻击癌细胞。
在液体环境中,利用免疫系统的能力重新编程癌细胞正在逐渐成为现实。但是,CAR-T细胞疗法作为实体肿瘤的治疗,例如乳腺癌,结肠癌或肺癌,目前还未能实现,因为难以确保将治疗递送至肿瘤中的每个细胞。
这就是为什么患者不得不接受有毒害作用的放化疗来治疗实体肿瘤的原因:为了确保每一个癌细胞都已被杀灭。因为即使留下一个癌细胞,它也可以在身体的其他地方重新扎根并开始生长复制。
临床应用在不断扩大
在纽约冷泉港实验室开发的新基因剪切技术,可以帮助医生更好地筛查患者所患的特定癌症类型,并选择更有针对性的疗法来治疗癌症。
这种方法适用于任何类型的癌症,可以帮助研究人员为个别癌症病例开发更有针对性的个性化治疗方法。治疗每个癌症病例的原因和最佳方法有很多不同,考虑到这些变化可以为患者带来更好的治疗效果。
毫无疑问,CRISPR作为DNA编辑工具在癌症治疗方面的作用正在不断扩大,并且多种癌症的研究已经在美国同步开展,但说治愈癌症还为时尚早。