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首对基因编辑婴儿诞生,谁正剪开中国精

年11月26日,全球医疗学术界遭遇了一次“地震”。人民网刊发报道称,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。这两位世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿,出自南方科技大学副教授贺建奎的团队之手。

让行业对其真实性信服的“证据”来源一份落款时间为年3月7日的“医院医学伦理委员会审查申请书”,贺建奎在其中写明申请名为“CCR5基因编辑”的项目。贺建奎当下表示不接受采访,将会在几天后统一回应。

一对被改变命运的双胞胎

这对双胞胎的基因是如何“被编辑”的?据贺建奎介绍,团队采用被业界称为“基因手术刀”的“CRISPR/Cas9”基因编辑技术,在受精卵时期,把Cas9蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。

CCR5是CCR5基因编码的一种蛋白质,定位于白细胞表面,作为去化因子的受体而与免疫系统相关。在T细胞与特定组织和靶器官结合过程中发挥作用,具有调控T细胞核单核细胞或巨噬细胞系的迁移、增殖与免疫的功能。

在北欧人群里,有约10%的人天然存在CCR5基因缺失。拥有这种突变的人,能天然免疫HIV病毒,病毒无法入侵人体细胞。这样一来,贺建奎团队此次项目的作用原理就很容易理解了:用CRISPR技术使原本正常的基因发生变异,从而破坏CCR5基因,使被试验者拥有对艾滋病病毒的感染具有高度免疫力。

尽管露露和娜娜顺利诞生,但贺建奎团队受到了非常大安全性和伦理性质疑。一方面,基因编辑反映的一种社会趋势,这可能意味着将来人类可以为基因剪刀“造人”开绿灯;另一方面,有行业人表示,这不是一种简单的体细胞编辑,而是可以随着生殖细胞,遗传到后代,进而对种系进化造成影响的不可逆的编辑。

除此之外,行业对于项目仍有很多质疑:项目的实际开展场所为何会在一家并非人类辅助生殖技术医院?有怎样的证据标明确实这两个孩子没有遭受CRISPR的脱靶效应?露露和娜娜的其他生理功能,是否会出现变化?

基因编辑有多神奇?

回归事件本身,有必要解释的是,“基因编辑”究竟是一种什么样的“神奇”技术?

简单来说,就是通过一种特殊编程的酶,对生物的DNA序列进行修剪、切断、替换或添加,从而达到调整人类基因以消除疾病,创造生命力更加顽强的植物,并且消灭病原体的效果。

基因编辑编年史从30年前开始,第一次基因编辑是在酵母细胞实验中完成。大约种基因治疗已被批准进入临床试验,几乎所有这些试验都涉及增加基因,少数涉及抑制基因功能,如RNAi(RNA干扰),ZFNs和TALEN,但几乎没有涉及精准的基因编辑。年,JenniferDoudna以及美籍华人科学家张峰发明了CRISPR/CAS9基因编辑技术。

从世界范围来看,美国的基因编辑技术走在前列。据贝壳社统计的17家从事基因编辑的公司,其中有13家位于美国,6家已经上市,而不少报道称,中国在该项技术的发展已领先美国。

年,南京大学的研究人员宣布成功创造出定向突变的基因工程猴,这是有记录以来首次在非人类灵长目动物身上成功使用此项技术;年8月,医院肿瘤学家卢铀率领的一个中国科学家团队将开展全球首例对人体使用革命性基因编辑技术CRISPR的试验,开始在肺癌患者身上测试经过CRISPR技术编辑的细胞。当然,更加具有划时代意义的还有今天贺建奎团队的这则新闻。

相对于基因检测,基因编辑是一个真正形成“干预”的举动,而不仅仅是“了解”。但同样作为精准医疗的分支,基因编辑连产业链都不太完整,行业集中


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