来源：生物谷
编者按：以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术强力推动了整个生命科学研究领域的大跨步的前进。可以预期首先在先天性遗传性疾病、单基因疾病的治疗方面，会迅速取得突破。为此，生物谷在即将召开第四届基因编辑与临床应用研讨会之际专访了深圳市医学基因重编程技术重点实验室黄卫人主任。
生物谷:黄博士您好，非常感谢您参加生物谷主办的基因编辑与临床应用研讨会，并接受生物谷的专访。我们了解到您和您的团队在用基因编辑技术治疗膀胱癌上取得一些成果，构建出了可以鉴别、靶向和控制膀胱癌细胞的与门（ANDgate）遗传回路。请问主要的突破在哪里？有什么普适意义吗？
回答：由于膀胱癌早发现早治疗比较困难，晚期癌症患者往往会失去手术的机会。由于癌细胞的异质性以及与正常细胞的相似性，癌症研究与治疗最主要的难点是区分正常细胞与癌细胞，病人对放疗和化疗容易耐药等一系列的技术瓶颈，严重影响病人的治疗效果。我们利用CRISPR-CAS9系统构建的与门（ANDgate）遗传回路可有效特异识别与区分膀胱癌细胞和正常细胞。通过调控相应的基因这些回路能够有效地抑制膀胱癌细胞生长，诱导凋亡，遏制细胞迁移运动能力。首次实现了对膀胱癌的精准靶向和控制，也可为其他肿瘤提供一个可供借鉴的普适性精准化研究与治疗策略。
生物谷:近来来已经有很多报道基因编辑技术可以治疗罕见遗传病，您怎么看待基因编辑技术所带来的疗法创新？另外，作为一名临床医生您对基因治疗的安全性是如何思考的？
回答：CRISPR是3年前才涌现出的一项生物技术发明，但因其精准和方便，在生物实验室得到快速广泛的应用。罕见遗传病往往是由单基因突变引起的，如果我们能利用CRISPR等基因编辑技术修正突变的碱基，就能够控制甚至治愈这些罕见病，这是前所未有的，并且有望转化为成熟疗法的临床治疗技术。随着CRISPR技术的不断完善，为基因治疗应用于临床实践带来了无限可能，人们可以通过修复突变基因治疗各种遗传性疾病和免疫缺陷性疾病。但是现有的临床试验数据和验证还无法回答安全和有效性等问题。CRISPER技术能否安全有效地编辑“突变基因”而不影响人体细胞内其他正常基因，还有待进一步验证。
生物谷:我们了解到您从事肿瘤免疫细胞重编程改造及应用，细胞重编程的研究一直是在小鼠身上进行的，但是，从小鼠毕竟不是人类，加之伦理学上的争议，这些问题要怎么跨越？
回答：在既往的工作中，我们发现了多种肿瘤治疗靶点和信号通路。现在我们能够根据这些靶点，设计智能化CART细胞，通过安装高度可控的基因开关，使CART变得更加安全可用，同时也能很精准地追踪各种实体和非实体肿瘤细胞，具有用于癌症治疗的广阔潜力。除了应用于小鼠实验，我们还开展了人类的临床前期治疗研究，目前已经取得了良好的效果，未来我们还将开发出更多免疫治疗技术和产品，推动肿瘤免疫治疗往健康积极的方向发展。
生物谷:您在做科研时，也用到了合成生物学的一些思想或是方法，请问您怎么看待基因编辑与对合成生物学的关系，未来发展方向如何？
回答：合成生物学指人们根据需要，工程化的设计与构建新的生命现象，让生物体来完成研究人员预先人工设定的各种任务。这将是一个拥有无限潜力的领域，据估计，合成生物学在很多领域将具有极好的应用前景，包括疾病疫苗的大规模研发、新药的设计与生产、可再生能源制造、环境污染的生物治理、基于生物传感器检测有毒化学物质等。而基因编辑技术的出现为合成生物学的发展提供了一个新兴的使能工具，随着该技术不断走向成熟，又可能研制出复杂的有机体，其基因组可能由各种实验室设计和研制的基因序列重构而成，为设计并合成相关的细胞工厂和分子机器带来重大突破。
黄卫人主任个人简介：中山大学博士，北京大学博士后，深圳市国家级领军人才，现为医院（医院）医学合成生物学应用关键技术国家地方联合工程实验室执行主任,肿瘤基因组临床应用关键技术开发国家地方联合工程实验室副主任，深圳市医学重编程技术重点实验室主任。主要从事泌尿生殖系统疾病发生机制、肿瘤个体化诊断及治疗的精准医学、肿瘤免疫细胞重编程改造及应用、合成生物学、基因编辑技术研究。承担国家重点基础研究计划（）、国家高新技术发展计划（）、国家自然科学基金、中国博士后基金、广东省自然科学基金、深圳市科技计划项目等多个项目。在包括NatureMethods、NatureCommunications等杂志发表SCI论文35篇，其中以第一作者或通讯作者发表20多篇，获得中华医学科技二等奖1项，申报国家发明专利15项。
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